Les défis de l'accès au marché d'un médicament de thérapie innovante

Résumé du livre

Le traitement par cellules CAR-T est un médicament de thérapie innovante appartenant à la sous-catégorie des thérapies géniques au sens du règlement européen 1394/2007/CE du 13/11/2007. Les lymphocytes T sont génétiquement modifiés pour exprimer à leur surface un antigène chimérique, leur conférant une spécificité antigénique anti-tumorale. Les résultats cliniques disponibles font état d'une efficacité impressionnante chez des patients à des stades avancés de la maladie et en échappement thérapeutique, associés cependant à des effets indésirables graves et nécessitant parfois une prise en charge en soins intensifs. A la différence des traitements traditionnels, la complexité du circuit de production et d'administration des cellules CAR-T nécessite la certification des centres hospitaliers, et une parfaite coordination entre tous les acteurs. YESCARTA® (Gilead/KITE pharma) et KYMRIAH® (Novartis) sont les premiers CAR-T à être commercialisés aux Etats-Unis pour le traitement de cancers hématologiques, et sont tous les deux en cours d'évaluation en France après l'obtention d'une AMM centralisée par l'EMA en aout 2018. En raison du design des études cliniques, de l'absence de comparaison directe, de la durée limitée de suivi, et de la taille réduite des cohortes, l'évaluation des bénéfices cliniques à long terme et de l'efficience de ces thérapies pourraient s'avérer difficile. Le présent travail a pour objectif d'identifier les défis réglementaires, logistiques, éthiques, économiques posés par les cellules CAR-T, et de discuter des solutions possibles pour optimiser leur accès au marché en France.